Sektor badań klinicznych w Polsce rozwija się – jednak czy w pełni wykorzystuje swój potencjał? Globalny rynek badań rośnie, ale też zmienia się, a wraz ze zmieniającym się rynkiem obserwujemy zmiany liderów branży. Co zrobić, aby Polska utrzymała swoją silną pozycję w branży i nie pozostała w tyle? – o tym dyskutowano podczas 11. Konferencji „Badania kliniczne są dla Ciebie”. Zorganizowały ją Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA, Polski Związek Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO, Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce GCPpl oraz Warszawski Uniwersytet Medyczny.

Konferencję otworzyła przedstawiona przez Vladimira Misika, dyrektora zarządzającego LongTaal, prezentacja głównych wyników raportu „Komercyjne badania kliniczne w Polsce. Analiza zmian rynku do 2024”. W analizowanym okresie 2019-2024 Polska odnotowała wzrost udziału w rynku światowych badań klinicznych, awansując z jedenastej na dziewiątą pozycję. Jednak w tym samym czasie znacząco większy wzrost udziału w rynku nastąpił w Chinach, Brazylii, Argentynie czy Turcji. Jednocześnie, Chiny stały się wiceliderem branży, uzyskując w 2024 roku 22% udziału w globalnym rynku badań klinicznych i plasując się tuż za Stanami Zjednoczonymi.

Czy Polska ma strategię rozwoju badań klinicznych?

Do przedstawionego raportu odnieśli się eksperci podczas dyskusji panelowej otwierającej konferencję. Wyniki pokazują, że Polska mozolnie buduje swoją pozycję w rynku badań klinicznych, są jednak kraje, których działania okazały się skuteczniejsze – i warte przeanalizowania.

– Nie widzę w Polsce strategii rozwoju badań klinicznych, ale widzę dużo dobrej woli. To co ma do zaoferowania Polska, a czego brakuje m. in. w Wielkiej Brytanii, to duża baza medyczna dostępna bezpośrednio lub pośrednio dla sponsorów. Powołanie Agencji Badań Medycznych było bardzo dobrym pomysłem, którego nie skopiował żaden kraj z regionu. Polska jest też jedynym krajem w regionie, który organizuje tak duże wydarzenia integrujące cały sektor. Tych wszystkich działań nie nazwałbym jeszcze strategią, ale dobrym krokiem w tym kierunku – mówił Vladimir Misik, podkreślając, że na sukces Polski należy patrzeć w kontekście całej Europy. Autor wykazał, że w ostatnich pięciu latach takie kraje jak Niemcy, Francja, Czechy czy Węgry, stopniowo traciły udział w światowym rynku. Ogromne straty zanotowały Ukraina i Rosja, co należy wiązać z toczącą się wojną w Ukrainie. Działania Agencji Badań Medycznych, powołanej do wspierania rozwoju m.in. badań klinicznych, przyniosły sukces, choć połowiczny, a wiele kwestii regulacyjnych wciąż wymaga poprawy.

–– Agencja Badań Medycznych zakontraktowała 341 projektów w obszarze biomedycznym na kwotę ponad 4,5 miliarda złotych. W tym roku rozpoczęliśmy prace nad strategią rozwoju badań klinicznych – chcemy w pełni wykorzystać możliwości dialogu, jakie oferują Warsaw Health Innovation Hub (WHIH) oraz Zespół do spraw wspierania realizacji Rządowego Planu Rozwoju Sektora Biomedycznego na lata 2022–2031. Zależy nam na wzmacnianiu silnej pozycji Polski, opierając się na naszych mocnych stronach i jednocześnie eliminując istniejące bariery. Jednym z kluczowych elementów, na których szczególnie nam zależy, jest kwestia deregulacji – zarówno na poziomie krajowym, jak i unijnym. Przykładem może być wprowadzenie jednolitych zasad podziału kosztów między sponsorem a płatnikiem publicznym, z uwzględnieniem zapisów w programach lekowych. Chcielibyśmy, aby Polska była gotowa na badania przyszłości – z wykorzystaniem narzędzi takich jak elektroniczna świadoma zgoda czy dostarczanie leków bezpośrednio do domu pacjenta, co ma szczególne znaczenie w kontekście badań zdecentralizowanych – podkreślał Ireneusz Staroń, wiceprezes Agencji Badań Medycznych.

Choć udział Polski w światowych rynku badań klinicznych wynoszący 2,68% jest na stabilnym poziomie, to jednak w ostatnich latach spada w tym rankingu pozycja Europy. To kwestia nie tylko indywidualnej sytuacji i problemów dotyczących poszczególnych krajów, ale także systemowych wyzwań, które powinny być rozwiązane na poziomie unijnym – czego przykładem jest fakt, że młodzi naukowcy z sektora badań klinicznych chętniej dziś podejmują pracę w USA niż w Europie. Nasz region stoi dziś pod silną presją zwiększenia inwestycji w produkcję i dostępność leków.

– Azja jest obecnie pierwszym wyborem inwestorów, dzięki dobrze zorganizowanemu systemowi regulacyjnemu, źródłom finansowania, współpracy pomiędzy badaniami niekomercyjnymi i komercyjnymi. Ważna jest też koncentracja na innowacyjnych rozwiązaniach. Badania kliniczne mają ogromny wpływ na społeczeństwo i pacjentów, uzyskujących dzięki badaniom dostęp do innowacyjnych terapii 5-10 lat wcześniej. W kwestii szybkiego usprawnienia systemu pomoże efektywne wprowadzenie rozporządzenia dotyczącego badań klinicznych. Musimy dążyć do większej harmonizacji zatwierdzania leków. Bardzo ważne jest umożliwienie badań wielonarodowych. W niektórych chorobach, zwłaszcza chorobach rzadkich, to jedyna opcja dla pacjentów, żeby mieć dostęp do innowacyjnych terapii – mówiła Aneta Tyszkiewicz, dyrektor w European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA). Z jej wypowiedzią zgodził się dr Wojciech Masełbas: – W Chinach jeszcze kilka lat temu startup badania trwał półtora roku. Teraz tamtejsze ośrodki są szybsze od Europy. Nie wiem, czy uda nam się osiągnąć taki poziom podejmowania decyzji jak w Chinach, gdzie zapadają one na szczeblu centralnym i nie podlegają dyskusji.

Jak ułatwić dostęp do nowoczesnych terapii ATMP?  

Nowym standardem leczenia chorób nowotworowych i rzadkich stają się terapie ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), obejmujące produkty terapii genowej, komórkowej i inżynierii tkankowej. Ich cechą jest przygotowanie leczenia zgodnie z indywidualnymi potrzebami danego pacjenta. Łączą biotechnologię z medycyną regeneracyjną i są regulowane jako produkty lecznicze w Unii Europejskiej. Jednak i tu pojawiają się wyzwania systemowe.

– W Polsce leczenie onkologiczne odbywa się na bazie programów lekowych. Jest ich kilkadziesiąt. Z drugiej strony, pozarejestracyjne stosowanie leków mogłoby być u nas częstsze, bo znalezienie mutacji genowej „do leczenia” nie stanowi dla polskich laboratoriów problemu, poza wyzwaniami natury administracyjnej. Stworzenie możliwości leczenia innego niż to objęte refundacją, w tym nowoczesnej terapii genowej, jest trudne od strony formalnej. Być może powinniśmy powołać ciało – centralną komisję bioetyczną do rozpatrywania wniosków o niestandardowe leczenie terapią genową w Polsce, żeby przyspieszyć proces decyzyjny – mówił prof. Artur Kowalik ze Świętokrzyskiego Centrum Onkologii i z Uniwersytetu Jana Kochanowskiego w Kielcach.

W ułatwianiu dostępu do niestandardowych terapii nie można pomijać roli organizacji pacjenckich. Ich ogromną zasługą w tym zakresie jest integrowanie środowiska i obieg informacji. – Pacjenci zrzeszeni, którzy mają kontakt ze sobą, prowadzą grupy zamknięte w mediach społecznościowych, to znacznie szybsze przekazywanie informacji i łączenie pacjentów z odpowiednimi ośrodkami. Osiem lat temu, pierwsze dziecko z Polski, wyjechało do USA na badania kliniczne terapii genowej. Jako fundacja wiedzieliśmy, że urodzi się dziecko z tą konkretną chorobą. Byliśmy z nimi w kontakcie, wiedzieliśmy które ośrodki w Stanach Zjednoczonych prowadziły to badanie i dzięki temu to dziecko w trzydziestej dobie życia otrzymało terapię genową. Było jednym z kilkanaściorga dzieci, które otrzymały ten lek w pierwszej fazie badań – powiedziała Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.

Pacjent biorący udział w badaniach klinicznych powinien być traktowany jako partner – wskazywała dr hab. n. med. Anna Kowalczuk, Zastępca Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Takie podejście zdecydowanie podnosi efektywność. – Pacjenci, szczególnie z chorobami rzadkimi, stanowią dla nas pomoc nawet w przypadku punktów końcowych w badaniu klinicznym. To dla nas znaczący głos. My sami współpracujemy z pacjentami, edukujemy ich, uczymy mówić naszym językiem. W trakcie posiedzeń Rady Przejrzystości tacy pacjenci są beneficjentem, ale też naszym głosem doradczym – podkreśliła Anna Kowalczuk.

Sztuczna inteligencja w badaniach klinicznych – za i przeciw

W programie konferencji nie mogło zabraknąć tematu AI. Sztuczna inteligencja odgrywa coraz większą rolę w badaniach klinicznych, przyspieszając analizę danych i zwiększając precyzję podejmowanych decyzji. Jak wskazywała Aneta Tyszkiewicz, sztuczna inteligencja jest już wykorzystywana na każdym etapie badań i rozwoju leków, również zanim wejdą w fazę badań klinicznych.  Wykorzystywana jest m.in. do identyfikacji odpowiednich pacjentów do badań, prognozowania skuteczności leczenia oraz monitorowania bezpieczeństwa terapii w czasie rzeczywistym. AI wspomaga także projektowanie badań i analizę wyników, co pozwala skrócić czas wprowadzania nowych leków na rynek i zoptymalizować koszty całego procesu. Unijna regulacja AI Act dotyczy również badań klinicznych, należy więc spodziewać się, że dokument ten ustanowi światowy standard w ochronie danych w tej dziedzinie. Sztuczna inteligencja karmi się zbiorami danych. W medycynie dane te należą do szczególnie wrażliwych. Wciąż stoimy przed dylematem: jak zapewnić równowagę między bezpieczeństwem i prywatnością pacjentów a potrzebą analizy szczegółowych zbiorów danych, co stanowi o rozwoju terapii.

– Dysponujemy dziś zbiorami danych zdrowotnych i biomedycznych w dziewiętnastu Regionalnych Centrach Medycyny Cyfrowej. Z perspektywy analizy – korzystniej byłoby uwspólnić te zbiory, stworzyć jedną bazę i w oparciu o nią prowadzić m.in. rekrutację do badań. Co więcej, powinniśmy udostępnić też ten zbiór nie tylko w ramach środowiska medycznego, ale również z inżynierami STEM, bo to oni pomagają nam osiągać rezultaty kliniczne – wskazał Tomasz Jaworski, dyrektor w Agencji Badań Medycznych oraz IEEE CertifAIEd Authorized Assessor.

Jak pokonywać bariery na etapie realizacji badania klinicznego?

O sukcesie badania klinicznego decydują nie tylko bariery systemowe i regulacyjne. Na końcu tego łańcucha jest „czynnik ludzki”. O tym, czy badanie przebiegnie sprawnie już na etapie realizacji, czy sponsor projektu będzie chciał wracać do ośrodka prowadzącego badanie, decyduje także organizacja codziennej pracy w centrum realizacji badania klinicznego. – Nasi badacze są często inicjatorami świetnych, wielonarodowych badań. W dużych instytucjach publicznych, jak Warszawski Uniwersytet Medyczny, komunikacja między poszczególnymi komórkami jest złożona. To naturalnie wydłuża proces wymiany informacji, w którym sponsor badania stanowi jedno z ogniw. Zbudowanie sprawnej komunikacji, współpracy między działami to podstawa – mówiła Dorota Szubstarska, Dyrektor ds. Projektów Naukowo-Dydaktycznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Na sprawność organizacyjną i komunikacyjną wskazywał także Sławomir Cabajewski, Kierownik Sekcji Projektów Operacyjnych i Strategicznych w Wojskowym Instytucie Medycznym. – Znam przypadek pewnej instytucji, w której badanie kliniczne nie doszło do skutku z tego prozaicznego powodu, że dział kadr nie zgodził się zawrzeć umów z zespołem badawczym, by móc wypłacać mu finansowane przez sponsora badania wynagrodzenia. Jeśli w instytucji nie ma odpowiednich decyzji na poziomie strategicznym, nie są stworzone procedury, obieg informacji, a administracja nie zdaje sobie sprawy, że ma obowiązek w nich uczestniczyć, to centrum badań klinicznych przy takiej instytucji nie odniesie sukcesu – powiedział.

Polski sektor badań klinicznych ma wciąż niewykorzystany potencjał. Kluczem do jego pełnego uruchomienia jest nie tylko usprawnienie regulacji i procedur, ale także wzmocnienie zaplecza organizacyjnego ośrodków badawczych oraz współpraca wszystkich stron biorących udział w badaniu klinicznym na rzecz stworzenia solidnej strategii badań klinicznych w Polsce. Współdziałanie przedstawicieli nauki, organów regulacyjnych i administracją ośrodków klinicznych decyduje o losie pacjenta i dostępności innowacyjnych terapii.